Год назад FDA одобрило терапию против редкого генетического заболевания, ведущего к дистрофии сетчатки и слепоте. Терапия была разработана компанией Spark Therapeutics и получила название Luxturna. Появление терапии вызвало много шума, и более всего, из-за ценника: 425,000 долларов США за глаз, или 850,000 долларов США за оба.
Сейчас, в начале января 2019 в Сан-Франциско идет J.P. Morgan Healthcare Conference 2019, где компания Bluebird Bio презентовала генную терапию LentiGlobin BB305 против редкого генетического заболевания крови, бета талассемии. Ее ценник составляет уже 2,1 миллиона долларов (причем терапия даже не излечивает болезнь полностью).
На этой же конференции представители Novartis рассказали о генной терапии против спинальной мышечной атрофии, опасном, и не столь уж редком генетическом заболевании. Терапия будет стоит от 4 до 5 миллионов долларов.
От шестизначной суммы до семизначной путь пройден. Увидим вскоре терапии за десять-двадцать миллионов?